Yn ôl cyhoeddiad a ryddhawyd trwy gyfrif WeChat swyddogol Cloud-native Healthcare, cyhoeddodd ei bartner Calliditas Therapeutics AB ganlyniadau cadarnhaol o astudiaeth fyd-eang Open-Label Extension (OLE) o dreial Cam III NefIgArd ar gyfer Tarpeyo® (budesonide wedi’i oedi-rhyddhau capsiwlau, Nefecon®).
The OLE study was designed to provide an additional 9 months of Tarpeyo® treatment to all patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 ml/munud bryd hynny.
Cofrestrwyd cyfanswm o 119 o gleifion yn yr astudiaeth, gan gynnwys 45 o gleifion a oedd wedi derbyn Tarpeyo® yn nhreial Cam III NefIgArd. Dangosodd data, ym mhob claf â neffropathi IgA (IgAN), gan gynnwys y rhai a gafodd eu trin yn flaenorol â Tarpeyo® yn nhreial Cam III NefIgArd, fod effeithiau triniaeth ar derfynbwyntiau allweddol gan gynnwys protein wrin i gymhareb creatinin (UPCR) a chyfradd hidlo glomerwlaidd amcangyfrifedig (eGFR) ar ôl 9 mis yn gyson â'r rhai a welwyd yn astudiaeth Cam IIII Nef. O ran diogelwch, roedd y proffil diogelwch yn dilyn 9 mis o driniaeth Tarpeyo® neu ail-amlygiad ar ôl cwblhau astudiaeth Cam III NefIgArd yn gyson â data a adroddwyd yn flaenorol.
Roedd treial clinigol cam III NefIgArd byd-eang yn astudiaeth amlganolfan ar hap, dwbl-ddall a werthusodd effeithiolrwydd a diogelwch Tarpeyo® (16 mg unwaith y dydd) yn erbyn plasebo mewn cleifion sy'n oedolion â neffropathi IgA sylfaenol sy'n derbyn therapi atalydd RAS wedi'i optimeiddio. Rhoddwyd cleifion ar hap 1:1 i dderbyn Tarpeyo® neu plasebo cyfatebol am 9 mis, ac yna cyfnod dilynol o 15 mis heb driniaeth. Cyflawnodd astudiaeth Cam III NefIgArd ei phwyntiau terfyn cynradd ac uwchradd allweddol, a chyhoeddwyd data llawn ynY Lancet. Yn seiliedig ar y canlyniadau hyn, rhoddodd Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau yr Unol Daleithiau (FDA) gymeradwyaeth lawn i Tarpeyo® ym mis Rhagfyr 2023 ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â neffropathi IgA sydd mewn perygl o ddatblygu afiechyd, waeth beth fo'u proteinwria llinell sylfaen.
The OLE study aimed to provide 9 months of Tarpeyo® treatment to patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 ml/munud. Cofrestrwyd cyfanswm o 119 o gleifion, gan gynnwys 45 a oedd wedi derbyn triniaeth weithredol. Parhaodd yr holl gleifion OLE cofrestredig â therapi atalydd RAS wedi'i optimeiddio (ACEis a / neu ARBs) a derbyn Tarpeyo® 16 mg unwaith y dydd am 9 mis, ac yna apwyntiad dilynol 3 mis. Roedd y dadansoddiad sylfaenol yn seiliedig ar UPCR ac eGFR ar ôl 9 mis. Bydd data manwl yn cael ei gyflwyno yng nghyfarfod blynyddol nesaf y Gymdeithas Arennol Ewropeaidd - Cymdeithas Dialysis a Thrawsblaniadau Ewropeaidd (ERA-EDTA).
Mae Tarpeyo® (Nefecon®) yn gapsiwl oedi-rhyddhau budesonide. Gan fod ydim ond therapi addasu clefydau ar gyfer neffropathi IgA yn fyd-eang, mae'n modulator imiwnedd sy'n targedu celloedd B mwcosaidd berfeddol. Gall leihau dirywiad swyddogaeth arennol 50%, gohirio dirywiad swyddogaeth arennol 66% yn y boblogaeth Tsieineaidd, ac amcangyfrifir y bydd yn ymestyn yr amser i symud ymlaen i ddialysis neu drawsblannu aren o 12.8 mlynedd.
Yn y cyfamser, mae arddangosion budesonide aCyfradd metaboledd pasio cyntaf o 90%., gan gyfrannu at broffil diogelwch ffafriol. Mae Tarpeyo® wedi'i ddatblygu'n benodol ar gyfer cleifion neffropathi IgA. Mae pob capsiwl yn cynnwys 4 mg o budesonide, wedi'i lunio itarged rhyddhau yn y celloedd B mwcosol yn yr ilewm terfynol(gan gynnwys clytiau Peyer). Ar ôl diddymu capsiwl, mae'r microsfferau â gorchudd triphlyg yn rhyddhau budesonide yn barhaus ac yn sefydlog, gan sicrhau sylw crynodiad uchel o'r ardal darged gyfan. Mae hyn yn lleihau cynhyrchu gwrthgyrff IgA1 diffyg galactos (Gd-IgA1), sy'n gyrru neffropathi IgA, a thrwy hynny ymyrryd ar gam i fyny'r afon o'r mecanwaith pathogenig i gyflawni effeithiau therapiwtig mewn neffropathi IgA.
