Sector Brechlyn: Cynnydd Newydd ac Ehangu'r Farchnad

Yn y sector brechlynnau, mae brechlyn COVID-19 wedi'i lunio LP.8.1 Novavax, Nuvaxovid, wedi derbyn cymeradwyaeth reoleiddiol yn Japan. Fe'i nodir ar gyfer imiwneiddio sylfaenol (dos cyntaf ac ail ddos) mewn unigolion 6 oed a hŷn, yn ogystal â dosau atgyfnerthu i'r rhai 12 oed a hŷn. Yn unol â chytundeb trwydded 2020 gyda Takeda, mae'r gymeradwyaeth hon wedi sbarduno taliad carreg filltir nas datgelwyd o Takeda i Novavax, tra bod Takeda yn gyfrifol am weithgynhyrchu a masnacheiddio'r brechlyn yn Japan.

Mae brechlyn Spikevax COVID-19 wedi'i ddiweddaru gan Moderna hefyd wedi gwneud cynnydd newydd: cymeradwyodd Canada ei fersiwn sy'n targedu'r amrywiad SARS sy'n gyffredin ar hyn o bryd-CoV-2 LP.8.1. Wedi'i gynhyrchu yng nghyfleuster cynhwysyn fferyllol gweithredol Moderna (API) yn Quebec a'i lenwi a'i orffen gan Novocol Pharma yn Ontario, mae'r brechlyn hwn yn addas ar gyfer unigolion 6 mis oed a hŷn. Yn ogystal, cafodd y brechlyn wedi'i ddiweddaru gymeradwyaeth yn Ewrop bedair wythnos ynghynt, ac ym mis Mai, cymeradwyodd FDA yr UD ei frechlyn COVID-19 cenhedlaeth nesaf, mNEXSPIKE, ar gyfer oedolion 65 oed a hŷn, yn ogystal ag ar gyfer unigolion 12 i 64 oed â ffactorau risg COVID-19 difrifol.

Mae brechlyn chikungunya Valneva, Ixchiq, wedi sicrhau awdurdodiad defnydd ehangach yng Nghanada, wedi'i ehangu i gynnwys unigolion 12 oed a hŷn. Mae data dyfalbarhad gwrthgyrff sydd newydd ei ychwanegu yn dangos bod 97% o gleifion yn cynnal ymateb imiwn am 24 mis, ac ymhlith y glasoed, mae dos sengl o'r brechlyn yn ennyn ymateb imiwn uchel a gwydn mewn 99.1% o'r derbynwyr ar ôl 6 mis. Fodd bynnag, roedd yr Asiantaeth Meddyginiaethau Ewropeaidd (EMA) wedi gosod cyfyngiad dros dro yn flaenorol ar ddefnydd Ixchiq mewn unigolion 65 oed a hŷn oherwydd digwyddiadau andwyol difrifol a adroddwyd yn y boblogaeth hon. Er bod y cyfyngiad bellach wedi'i godi, mae'r LCA yn argymell ei ddefnyddio dim ond pan fydd y risg o haint yn sylweddol ac ar ôl pwyso a mesur y buddion a'r risgiau.

Triniaeth Canser: Cymeradwyaeth Cyffuriau Lluosog ac Ehangu Dangosyddion

Mae'r sector trin canser wedi gweld cyfres o ddatblygiadau cadarnhaol. Cafodd AstraZeneca a Datroway Daiichi Sankyo gymeradwyaeth yn Tsieina ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â chanser y fron HR anadrannol neu fetastatig-positif, HER2{{{-negyddol y fron sydd wedi derbyn therapi endocrin yn flaenorol ac o leiaf un llinell o gemotherapi uwch. Mae'r gymeradwyaeth hon yn seiliedig ar ddata o astudiaeth cam III TROPION-Breast01, a ddangosodd fod Datroway wedi lleihau'r risg o ddatblygiad clefyd neu farwolaeth 37% o'i gymharu â regimen cemotherapi dewisol yr ymchwilydd.

Mae Padcev Astellas ar y cyd â Keytruda Merck & Co. wedi derbyn cymorth gan Sefydliad Cenedlaethol dros Ragoriaeth mewn Iechyd a Gofal y DU (NICE) i'w ddefnyddio mewn cleifion â charsinoma wrothelial anrochadwy neu fetastatig sy'n gymwys i gael cemotherapi platinwm-sy'n cynnwys cemotherapi. Mae'r cyfuniad hwn wedi dod yn opsiwn triniaeth llinell gyntaf newydd ar gyfer oedolion â chanser datblygedig y bledren; dangosodd treialon clinigol ei fod wedi ymestyn dilyniant sylweddol-goroesiad rhydd a goroesiad cyffredinol o gymharu â chemotherapi safonol, ac mae wedi bod ar gael trwy Wasanaeth Iechyd Gwladol (GIG) y DU ers 21 Awst.

Mae atalydd PD1 BeOne Medicines' (Bristol Myers Squibb's), Tevimbra, wedi cael cydnabyddiaeth bellach gan reoleiddwyr Ewropeaidd: cymeradwyodd y Comisiwn Ewropeaidd ei ddefnyddio ar y cyd â phlatinwm-yn cynnwys cemotherapi fel triniaeth neo-gynorthwyol (cyn llawdriniaeth) ar gyfer cleifion sy'n oedolion ag echdorradwy nad yw'n-brychyn bach o ganser yr ysgyfaint (NSCLC) ar ôl derbyniad monotherapi uchel ar ôl cael canser yr ysgyfaint celloedd bach (NSCLC), ac yna'r risg uchel o ganser yr ysgyfaint celloedd (NSCLC) wedi'i ddilyn gan therapi cyson (NSCLC). llawdriniaeth. Mae hyn yn nodi pumed arwydd Tevimbra o ganser yr ysgyfaint yn yr UE; yn flaenorol, ym mis Gorffennaf, cymeradwyodd yr UE hefyd ei ddefnydd mewn cyfuniad â gemcitabine a cisplatin fel triniaeth rheng flaen ar gyfer cleifion sy'n oedolion â charsinoma nasopharyngeal metastatig neu gylchol (NPC).

Meysydd Therapiwtig Eraill: Deinameg Cymeradwyo ac Addasiadau Label

Ym maes triniaeth clefyd Alzheimer, yn dilyn cymeradwyo fformiwleiddiad isgroenol Eisai a Biogen's Leqembi ar gyfer therapi cynnal a chadw, mae'r cwmnïau wedi cychwyn cyflwyniad treigl i'r FDA yn gofyn am gymeradwyaeth i Leqembi Iqlik, awto-chwistrellwr ar gyfer dosio cychwynnol wythnosol. Mae'r awto-chwistrellwr hwn yn ddewis arall i'r gweinydd mewnwythiennol 10mg/kg bob pythefnos; mae'r fformiwleiddiad isgroenol ar gyfer y cyfnod cynnal a chadw yn-chwistrellwr awto-lenwi wedi'i lenwi â dos sengl sy'n cynnwys 360mg, gydag amser gweinyddu o tua 15 eiliad. Disgwylir y bydd yn caniatáu i gleifion a rhoddwyr gofal roi triniaeth gartref o'r cam cychwynnol trwy'r cyfnod cynnal a chadw.

Yn y cyfamser, mae'r FDA wedi diweddaru gwybodaeth rhagnodi Leqembi, gan argymell bod cleifion yn cael sgan MRI cyn y trydydd trwyth i nodi annormaleddau delweddu cysylltiedig ag edema amyloid (ARIA-E) - adolygiad o'r argymhelliad blaenorol o sganiau cyn y pumed, y seithfed, a'r pedwerydd arllwysiad ar ddeg. Mae'r addasiad hwn yn deillio o ddadansoddiad o 6 marwolaeth a adroddwyd yn ystod triniaeth gynnar.

Yn y gofod clefyd prin, mae Ogsiveo SpringWorks Therapeutics wedi'i gymeradwyo yn Ewrop, gan ddod yn gyffur cyntaf y byd ar gyfer trin tiwmorau desmoplastig. Fe'i nodir ar gyfer cleifion sy'n oedolion â thiwmorau desmoplastig cynyddol y mae angen triniaeth systemig arnynt. Dangosodd data o astudiaeth DeFi cam III fod Ogsiveo wedi lleihau'r risg o ddatblygiad afiechyd 71% o'i gymharu â phlasebo, a hefyd wedi dangos rhagoriaeth mewn pwyntiau terfyn megis cyfradd ymateb gwrthrychol a chanlyniadau a adroddwyd gan gleifion. Roedd y cyffur eisoes wedi cael cymeradwyaeth yn yr UD yn 2023.

Mae tabledi asid norursodeoxycholic Shilpa Medicare (NorUDCA) wedi cael cymeradwyaeth gyntaf y byd ar gyfer trin clefyd yr afu brasterog nad yw'n alcohol (NAFLD) yn India. Trwy ei fecanweithiau deuol o reoleiddio gwrth-lid a asid bustl, mae NorUDCA yn atal NAFLD rhag symud ymlaen i sirosis, methiant yr iau, a steatohepatitis di-alcohol (NASH). Yn fyd-eang, mae NAFLD yn effeithio ar oddeutu 1.2 biliwn o bobl, gyda thua 188 miliwn o gleifion yn India.

Addasiadau a Heriau Rheoleiddio: Oedi wrth Gymeradwyo a Mesurau Diogelwch

Mae rhai cyffuriau yn wynebu oedi cyn cymeradwyo. Mae'r FDA wedi gofyn am wybodaeth ychwanegol ar gyfer Pyrukynd Agios, sy'n cael ei adolygu ar gyfer trin thalasaemia - gan gynnwys cyflwyno Strategaeth Gwerthuso a Lliniaru Risg (REMS) i leihau'r risg o anaf hepatogellog. Mae hwn yn ddiwygiad mawr, sy'n arwain yr FDA i ymestyn y dyddiad penderfyniad o 7 Medi i 7 Rhagfyr. Mae Pyrukynd wedi'i fwriadu ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â thrallwysiad nad yw'n-dibynnol (NTD) a thrallwysiad-dibynnol (TD) - neu -thalasaemia.

Mae Chugai Pharmaceutical (is-gwmni i Roche) wedi gweithredu mesurau diogelwch newydd ar gyfer ei therapi genynnau nychdod cyhyrol Duchenne, Elevidys, yn Japan, gan ychwanegu methiant yr afu acíwt fel adwaith andwyol difrifol i label y cyffur. Mae'n ofynnol i gleifion gael profion ar gyfer camweithrediad yr afu a methiant yr afu cyn ac ar ôl ei roi. Mae hyn yn dilyn marwolaethau dau glaf cerdded yn yr Unol Daleithiau ar ôl derbyn y therapi.

At hynny, mae'r FDA wedi addasu gofynion monitro diogelwch ar gyfer labeli rhai cyffuriau. Er enghraifft, mae label REMS ar gyfer cyffur neffropathi IgA IgA Travere Therapeutics, Filspari, wedi'i ddiweddaru: mae amlder monitro swyddogaeth yr afu wedi'i newid o fisol i unwaith bob tri mis ar ôl dechrau'r driniaeth, ac mae'r gofyniad monitro gwenwyndra embryofetal blaenorol (EFT) wedi'i ddileu.